مارک لیندزی آرزو می کند آرزو کند دخترش ، شانتل ، اینجا باشد تا ثمرات مبارزه او را برای آوردن روش های درمانی تحول آفرین سیستیک به کانادا ببیند.

اما لیندزی می داند که جوان 23 ساله ای که در ماه فوریه بر اثر عوارض بیماری درگذشت ، با خوشحالی می داند که سایر بیماران ممکن است یک قدم دیگر به مزایای درمانی که او نمی تواند دسترسی داشته باشد باشند.

به دنبال اختلاف نظر با مقامات فدرال در مورد مقررات قیمت گذاری دارو ، داروسازی ورتکس روز سه شنبه در بیانیه ای گفت که در حال انجام اقدامات برای آوردن داروهای جدید فیبروز سیستیک به کانادا است.

این خبر برای مارک لیندزی “تلخ و شیرین” بود ، وی بدون موفقیت خواستار مجوز قرار دادن شانتل لیندسی در درمان تولید شده Vertex Trikafta شد ، که به گفته کارشناسان می تواند تأثیرات عمیقی برای 90 درصد بیماران فیبروز کیستیک داشته باشد.

“ما به شانتل گفتیم که می خواهیم جنگ را ادامه دهیم. و ما این کار را کردیم و من فقط آرزو می کنم که او اینجا باشد. »او گفت ، در حالی که اشک را خفه می کرد ، از Truro ، NS

“من مطمئن هستم که او با پوزخند کوچک خود به پایین نگاه می کند و لبخند می زند ، و به همان اندازه خوشحال ما.”

از دست دادن لیندزی به عنوان یک فریاد گسترده در مبارزات طولانی مدافعان بهداشت برای کمک به دسترسی کانادایی های مبتلا به فیبروز کیستیک به تریکافتا که حدود یک سال در ایالات متحده تصویب شده است ، کمک کرد.

Vertex حاضر به توضیح اینكه چرا درخواست تأیید دارو برای تأیید بهداشت كانادا را به تأخیر می اندازد ، اما اظهار داشت كه این نگرانی در مورد اصلاحات قیمت گذاری داروهای فدرال وجود دارد كه از 1 ژانویه به اجرا در می آید.

این شرکت گفت که آخرین مقررات منتشر شده توسط هیئت مدیره بررسی قیمت های دارویی ثبت اختراع در طول ماه گذشته را بررسی کرد و تصمیم گرفت با وجود رزروهای قبلی ، درمان های جدید فیبروز کیستیک را در کانادا دنبال کند.

این تولید کننده روز سه شنبه در بیانیه ای گفت: “ما واقعاً نگران هستیم که دستورالعمل های PMPRB ممکن است دسترسی کانادایی ها به داروهای نوآورانه جدید را تحت تأثیر قرار دهد.”

سخنگوی Vertex گفت: هرگونه درخواست دارویی برای تأیید بهداشت کانادا بر روی وب سایت آژانس قرار خواهد گرفت.

بهداشت کانادا بلافاصله به سوالات در مورد اینکه آیا درخواستی برای تریکافتا دریافت کرده است پاسخ نداد. PMPRB از اظهارنظر در مورد اعتراضات Vertex به دستورالعمل های خود خودداری کرد.

فیبروز سیستیک کانادا گفت که این پیشرفت می تواند عواقب “تغییر دهنده زندگی” برای بسیاری از حدود 4300 نفر مبتلا به فیبروز سیستیک در کانادا داشته باشد ، و تریکافتا را “بزرگترین نوآوری در تاریخ” در درمان بیماری های ژنتیکی کشنده خواند.

رئیس و مدیر عامل شرکت كلی گروور روز سه شنبه تلفنی گفت: “این پیشرفت برای افرادی كه مبتلا به فیبروز سیستیك هستند ، به معنای همه چیز است.

“این به آنها امید و توانایی می دهد که واقعاً رویای آینده را به روشی ببندند که قبلاً نمی توانستند انجام دهند.”

با این حال ، گروور هشدار می دهد که متقاعد کردن Vertex برای آوردن تریکافتا به کانادا تنها “اولین مانع” در جنگ نظارتی طولانی پیش رو است.

هزینه این سه دارو می تواند برای بیماران آمریکایی سالانه 300000 دلار هزینه داشته باشد. گروور گفت که مقامات فدرال هنوز باید حداکثر قیمت دارو را تعیین کنند و سپس استان ها باید دریابند که چه مقدار بیمار باید برای آن هزینه کنند.

وی گفت که چندین از سهامداران اظهار داشتند که آنها متعهد هستند که این روند را ادامه دهند. و گروور گفت هیچ وقت برای اتلاف وجود ندارد.

محققان کانادایی مطالعه ای را در ماه آگوست منتشر کردند که نشان می دهد اگر تریکافتا سال آینده در کانادا رواج یابد ، تا سال 2030 ، می توان سن بقای متوسط ​​کودک متولد شده با فیبروز کیستیک را 9.2 سال افزایش داد.

این گزارش توسط The Canadian Press اولین بار در تاریخ 10 نوامبر سال 2020 منتشر شد.